English version of this page

Verdsetting av helseforbedringer ved sjeldne sykdommer (avsluttet)

Moderne genetikk og bioteknologi har gjort det mulig å utvikle medisinsk behandling som er ”skreddersydd” for pasientgrupper med spesielle genetiske egenskaper. Behandlingskostnadene er høye, noe som stiller beslutningstagere overfor vanskelige valg. Vi ønsker i dette prosjektet å få kunnskap om hvordan helseforbedringer blant pasienter med sjeldne henholdvis vanlige sykdommer kan verdsettes for å lette slike beslutninger.

Sykdommer som forekommer blant færre enn 5 per 10.000 innbyggere er definert som sjeldre. Nyvinninger innen genetikk og bioteknologi har gjort det mulig å ”skreddersy” medisinsk behandling for disse, men kostnadene er høye. Foto: colourbox

Om prosjektet

Medisinsk behandling basert på genetikk og bioteknologi innebærer at vanlig sykdom som for eksempel brystkreft ikke lenger er én sykdom, men en gruppe sykdommer der optimal behandling varierer etter svulstcellenes genetiske egenskaper. En slik utvikling sees innefor hele kreftområdet, og det ventes at genetisk gruppering av andre sykdommer også vil bli utviklet. De enkelte genetiske varianter kan være sjeldne selv om summen av varianter kan utgjøre en vanlig sykdom.

Legemiddelindustrien har utnyttet de nevnte fremskritt for å utvikle ”skreddersydd” behandling tilpasset ulike pasientgruppers genetiske egenskaper. Fordi pasientgruppene blir tallmessig mindre enn for større pasientgrupper har industrien kalkulert priser som er langt høyere enn hva vi har vært vant til. I særlig grad gjelder dette såkalte ”orphan drugs”. Dette er per definisjon legemidler for sykdommer som forekommer blant færre enn 5 per 10.000 innbyggere. Behandlingskostnaden for ”skreddersydd” behandling ligger typisk mellom kr 200.000 og 2.000.000. Det hører med til unntakene at slik behandling koster mindre enn kr 500.000 per vunnet QALY, som ansees av noen som en grense for hva samfunnet bør være villig til å betale. Til dels er beløpet mer enn 10 ganger høyere.

De høye kostnad-effekt-forholdene ved ”skreddersydd” behandling stiller beslutningstagere overfor vanskelige valg. På den ene siden tilsier betraktninger om alternativkostnad at denne type behandling som hovedregel ikke skal tilbys i offentlig regi fordi retten til behandling bare gjelder når ”kostnadene står i et rimelig forhold til effekten” (for argumentasjon se McCabe(1)). På den annen side argumenter andre at det vil være urettferdig om pasienter med sjeldne sykdommer skal ha mindre krav på behandling enn andre.

Referanse; McCabe C, Claxton K, Tsuchiya A. Orphan drugs and the NHS: should we value rarity? BMJ 2005; 331(7523):1016-1019.

Mål

Hensikten med dette prosjektet er å studere verdsetting av helseforbedringer blant pasienter med sjeldne henholdvis vanlige sykdommer. Dette planlegges ved å intervjue et representativt utvalg av befolkningen. Vi planlegger å betalingsviljespørsmål og discrete choice experiments.

Resultater

Desser, A.S., Gyrd-Hansen, D., Olsen, J.A., Grepperud, S., Kristiansen, I.S., 2010. Orphan drugs: does society value rarity? A cross-sectional survey of Norwegians aged 40 to 67, British Medical Journal. In press.

Bakgrunn

Institutt for helse og samfunn, Avdeling for helseledelse og helseøkonomi. HERO prosjekt 2007 - 2012.

Finansiering

Delfinansiert av HERO.

Samarbeid

  • Institut for Sundheds-tjenesteforskning, Odense, Danmark
  • Institutt for samfunnsmedisin, UiO

Start - slutt

2007 - 2015

Publisert 21. jan. 2014 16:06 - Sist endret 31. okt. 2017 12:09