English version of this page

Vil finne kur for unge pasienter med hjernesvulst

Selv om det har vært god fremgang i behandlingen av mange typer barnekreft, er noen fortsatt uhelbredelige. Nå gir presisjonsmedisin håp for unge pasienter som er diagnostisert med en sjelden og uhelbredelig type hjernesvulst.

Illustrasjon av hode, hjerne og stråler

Foto: Gerd Altmann, Pixabay 

Denne våren går forskere fra Norge og Sveits sammen for å prøve å finne en kur for en av de mest dødelige hjernesvulsttypene hos barn. Innlegget er skrevet i anledning den internasjonale barnekreftdagen som markeres 15. februar hvert år. 

Aggressiv hjernesvulst med en dyster prognose

Hjernesvulster er en av de vanligste svulsttypene som rammer barn og tenåringer. En bestemt type pediatrisk hjernesvulst, kalt diffust midtlinjegliom (DMG) eller diffust ponsgliom (DIPG), er en raskt voksende svulst som utvikler seg i den midtre delen av hjernen. Denne svulsten kan spre seg til alle områder av hjernen og ha alvorlige konsekvenser.

Mindre enn 10 % av barn med diagnosen DMG lever i mer enn to år etter diagnosen, noe som gjør DMG til den vanligste dødsårsaken blant unge pasienter med hjernesvulst. Det har vært liten fremgang når det gjelder behandling av DMG. Et barn som blir diagnostisert med svulsten i dag, står overfor samme dystre prognose som et barn som ble diagnostisert for flere tiår siden.

Plasseringen av svulsten gjør at kirurgisk fjerning ikke er noe alternativ, så strålebehandling er for tiden eneste standardbehandling for barn diagnostisert med DMG. Stråling forbedrer symptomene og forlenger livet til de fleste pasientene, men det er ingen kur. Vi er mer desperate enn noensinne med tanke på å finne en kur for denne forferdelige sykdommen.

Presisjonsmedisin gir håp for DMG-pasienter

Bildet kan inneholde: klær, mennesker i naturen, erme, lykkelig, gest.
Foto: Freestocks.org, Pexels.com

I løpet av det siste tiåret har ny teknologi og internasjonale forskningsprosjekter bedret vår forståelse av DMG og andre aggressive pediatriske hjernesvulster. Kunnskapen har allerede bidratt til å utvikle nye behandlingsmetoder som nå blir undersøkt i kliniske studier. Én ny strategi er basert på bruk av presisjonsmedisin, der behandlingen tilpasses den genetiske profilen til barnets svulst. Selv om de er sjeldne, er hver svulst forskjellig og inneholder en unik kombinasjon av genetiske og epigenetiske endringer som bestemmer svulstens vekst. Hvis vi hadde forstått den genetiske sammensetningen av svulstene fullt ut, hadde vi stått mye bedre rustet til å forstå hvilke behandlinger som vil virke best for hvert enkelt barn.

Kombinerer den nyeste teknologien med unik kompetanse

Sammen med forskningsgrupper i Sveits vil min gruppe ved Norsk senter for molekylær medisin (NCMM) starte et slikt prosjekt innen presisjonsmedisin denne våren. Teamet vårt er satt sammen av biologer, dataforskere og ingeniører og har blitt tildelt finansiering i form av et «Sinergia-stipend» fra Swiss National Science Foundation. Vi kommer til å bruke nye forskningsteknikker for å prøve å finne nye legemidler og kombinasjoner av legemidler som virker mot DMG-er. Vi skal undersøke tusenvis av legemidler som allerede er godkjent for bruk ved andre sykdommer, for å teste om de også har potensial til å behandle slike svulster.

Tester legemidler i laboratoriet, ikke i pasienten

I arbeidet vil vi utvikle en ny preklinisk screeningplattform. Metoden gjør at vi kan teste legemidler i laboratoriet før de er klare til å bli testet på pasienter via kliniske studier. Fra å lage beregningsanalyser (utvikling av datagenererte modeller) av hele svulstens arvemateriale (DMG-genom), til å forstå hvordan lovende legemidler fungerer på signalnettverk i hjernen og hvordan de påvirker kognitiv atferd i dyremodeller. Vi vil undersøke prøver tatt fra pasienter med DMG for å teste om eksisterende og godkjente legemidler er effektive mot de forskjellige prøvene, og også hva de potensielle bivirkningene av disse legemidlene er. Vi vil også se etter kjennetegn ved svulstene som viser hvordan de kan reagere på legemidlene.

Kreftceller
Mikroskopibilde av DIPG-celler hentet fra fra en pasient og som dyrkes på laboratoriet. De blå, røde og grønne fargene viser ulike proteiner. Foto: Shawn Gillespie, Monje Laboratory, Stanford Medicine

Vil forutsi hvilke legemidler som virker best

Gjennom dette arbeidet bidrar vi til å forutsi hvilke legemidler som virker best for pasienter med DMG-svulster

Min forskning vil innebære å arbeide med tumorcellelinjer fra 30 forskjellige DMG-pasienter. Jeg skal analysere de genetiske profilene til disse svulstene, og bygge beregningsmodeller for å forutsi hvordan svulstene vil reagere på tusenvis av legemidler. Dette vil hjelpe teamet til å identifisere legemidler som viser seg å være effektive i laboratoriet, og som kan utforskes videre. Det vil også øke kunnskapen vår om genetikken til sykdommen, som så kan hjelpe oss å finne frem til fremtidige terapier basert på presisjonsmedisin for å behandle DMG-svulster.

Med dagens begrensede behandlingstilbud for barn med DMG/DIPG har forskningskonsortiet vårt store forhåpninger om å finne terapier som en dag kan redde unge liv fra denne fryktelige sykdommen.

Her kan du lese mer om prosjektet: https://www.med.uio.no/ncmm/

Read this blog post in English.


Om dr. Sebastian Waszak

Dr. Sebastian Waszak leder forskningsgruppen innen beregningsorientert onkologi ved Norsk Bildet kan inneholde: briller, visjon omsorg, menneskelig, briller, gest.senter for molekylær medisin (NCMM). Han begynte ved NCMM i mars 2020 og kom fra EMBL (European Molecular Biology Laboratory), der han var postdoktor i gruppen til dr. Jan Korbel. Forskningsgruppen hans fokuserer på å utvikle presisjonsmedisinske strategier for pediatrisk hjernekreft og andre sjeldne sykdommer.

Finn ut mer på: https://www.med.uio.no/ncmm/english/groups/waszak-group/

Abonner på varsling av nye blogginnlegg

Emneord: Kreftforskning, hjernesvulst, presisjonsmedisin, Barn og unge Av Sebastian Waszak
Publisert 11. feb. 2021 10:32 - Sist endret 12. feb. 2021 11:06
Lege undersøker et barns tunge

Medisinbloggen

En fagblogg fra Det medisinske fakultet, UiO.

Har du tips til temaer på bloggen? Send e-post til medisinbloggen@medisin.uio.no

Ønsker du beskjed når det kommer nye innlegg?
Abonner på oppdatering her